| Περίληψη |
Τα σαρκώματα οστών και τα σαρκώματα μαλακών μορίων, στα οποία συγκαταλέγεται το ραβδομυοσάρκωμα, είναι μία ετερογενής ομάδα όγκων μεσεγχυματικής προέλευσης που μπορεί να εμφανιστούν σε οποιαδήποτε ηλικία. Συχνότερος πρωτοπαθής όγκος των οστών είναι το οστεοσάρκωμα, ακολουθούμενος από το σάρκωμα Ewing και το χονδροσάρκωμα. Η επίπτωσή τους αυξάνεται με την ηλικία μέχρι τα ≈15 έτη και κατόπιν φθίνει. Αντιμετωπίζονται με συνδυασμό χειρουργικής επέμβασης, χημειοθεραπείας και ακτινοθεραπείας, κυρίως για τα Ewing, καθότι το οστεοσάρκωμα δεν είναι ακτινοευαίσθητο, και συχνά έχει δυσμενή πρόγνωση. Το ραβδομυοσάρκωμα, το πιο κοινό σάρκωμα μαλακών μορίων της παιδικής ηλικίας, είναι όγκος υψηλής κακοήθειας. Η αντιμετώπισή του περιλαμβάνει συνδυασμό χειρουργικής επέμβασης, χημειοθεραπείας, ακτινοθεραπείας. Η πρόγνωση στα ραβδομυοσαρκώματα χαμηλού-μέσου κινδύνου είναι συνήθως καλή με υψηλά ποσοστά επιβίωσης σε αντίθεση με τα υψηλού κινδύνου και τα υποτροπιάζοντα ραβδομυοσαρκώματα.
Η παρούσα μεταπτυχιακή εργασία θα ασχοληθεί με την ανασκόπηση νεότερων δεδομένων σχετικά με τη θεραπεία και την πρόγνωση των συγκεκριμένων
ΠΜΣ Αιματολογία - Ογκολογία Παιδιών και Εφήβων Ιατρική Σχολή – Πανεπιστήμιο Κρήτης
2
σαρκωμάτων. Επιπλέον, θα καταγραφεί η 25ετής εμπειρία της Κλινικής Αιματολογίας-Ογκολογίας Παίδων του ΠαΓΝΗ.
Σκοπός
Σκοπός της μελέτης είναι η ανασκόπηση της βιβλιογραφίας σχετικά με τα νεότερα δεδομένα στην θεραπεία και πρόγνωση ασθενών με σαρκώματα οστών και ραβδομυοσάρκωμα. Παράλληλα θα γίνει αναδρομική καταγραφή των παιδιών και εφήβων με οστεοσάρκωμα, σάρκωμα Ewing και ραβδομυοσάρκωμα στην Κλινική Αιματολογίας-Ογκολογίας Παίδων ΠαΓΝΗ τα έτη 1996-2021 με σκοπό να αποτυπωθεί η εμπειρία ενός κέντρου και να καταδειχθεί στην κλινική πράξη η επίδραση των νεότερων δεδομένων στη διάγνωση, θεραπεία και έκβαση της νόσου.
Μεθοδολογία
Η ανασκόπηση της διεθνούς βιβλιογραφίας διενεργήθηκε στη βάση δεδομένων Pubmed και αφορά σε κλινικές μελέτες, ανασκοπήσεις, συστηματικές ανασκοπήσεις, μετα-αναλύσεις των τελευταίων πέντε ετών (από το 2016 έως το 2021). Μελετήθηκαν αναδρομικά όλα τα παιδιά, έφηβοι και νεαροί ενήλικες με οστεοσάρκωμα, σάρκωμα Ewing και ραβδομυοσάρκωμα που διαγνώστηκαν, νοσηλεύτηκαν και παρακολουθούνται στην Κλινική Αιματολογίας-Ογκολογίας Παίδων ΠαΓΝΗ από το 1996 έως το 2021. Χρησιμοποιήθηκαν δεδομένα από τους ιατρικούς τους φακέλους και αναζητήθηκαν όλες οι διαθέσιμες πληροφορίες για τα κλινικά-επιδημιολογικά χαρακτηριστικά των ασθενών, το αποτέλεσμα της βιοψίας τους και τυχόν γενετικά χαρακτηριστικά, όπου ήταν διαθέσιμα, το θεραπευτικό πρωτόκολλο που ακολουθήθηκε, η πορεία και η έκβαση των ασθενών αυτών. Τα δεδομένα καταγράφηκαν σε υπολογιστικό φύλλο με αριθμό πρωτοκόλλου για τον κάθε ασθενή και ακολούθως έγινε στατιστική ανάλυση με τη χρήση του Microsoft Excel και του IBM SPSS Statistics 25.
Αποτελέσματα
Κατά το χρονικό διάστημα από το 1996 έως το 2021 διαγνώστηκαν στην Κλινική Αιματολογίας-Ογκολογίας Παίδων ΠαΓΝΗ 14 ασθενείς με οστεοσάρκωμα, 13 ασθενείς με σάρκωμα Ewing και 11 ασθενείς με ραβδομυοσάρκωμα. Η διάμεση ηλικία των ασθενών με οστεοσάρκωμα ήταν 13,9 έτη, με σάρκωμα Ewing 12,1 έτη και με ραβδομυοσάρκωμα 6,5 έτη. Μεταστατική νόσο στη διάγνωση είχαν 4 ασθενείς με σάρκωμα Ewing και 1 ασθενείς με οστεοσάρκωμα. Υποτροπή είχαν 3 ασθενείς με οστεοσάρκωμα, 3 ασθενείς με Ewing και 4 ασθενείς με ραβδομυοσάρκωμα. Η 3-ετής
ΠΜΣ Αιματολογία - Ογκολογία Παιδιών και Εφήβων Ιατρική Σχολή – Πανεπιστήμιο Κρήτης
3
συνολική επιβίωση των ασθενών με οστεοσάρκωμα ήταν 88,9%, των ασθενών με σάρκωμα Ewing ήταν 50% και των ασθενών με ραβδομυοσάρκωμα 87,5%. Η 3-ετής επιβίωση ελεύθερης νόσου ήταν 64,8% για τους ασθενείς με οστεοσάρκωμα, 45,5% για τους ασθενείς με σάρκωμα Ewing και 50% για τους ασθενείς με ραβδομυοσάρκωμα.
Στους ασθενείς με οστεοσάρκωμα και σάρκωμα Ewing στατιστικά σημαντικός δυσμενής προγνωστικός παράγοντας βρέθηκε να είναι η υποτροπή (p=0.012 και p=0.048 αντίστοιχα), ενώ στους ασθενείς με ραβδυομυοσάρκωμα η δυσμενής θέση εντόπισης, το μέγεθος του ραβδομυοσαρκώματος και η αυξημένη LDH (p=0.048, p=0.024 και p=0.019 αντίστοιχα).
Συμπεράσματα
Παρά τα βήματα προόδου στη θεραπεία των σαρκωμάτων οστών και του ραβδυομυοσαρκώματος, η πρόγνωση των ασθενών με ανθεκτική, υποτροπιάζουσα ή μεταστατική νόσο παραμένει δυσμενής. Στόχος είναι αφ’ ενός να βρεθούν νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις, στοχευμένες θεραπείες ή συνδυασμοί τους με σκοπό να βελτιωθεί η έκβαση των ασθενών αυτών, και αφ’ ετέρου οι ασθενείς χαμηλού κινδύνου να λαμβάνουν λιγότερο εντατικά θεραπευτικά σχήματα.
|
Σαρκώματα οστών και ραβδομυοσάρκωμα σε παιδιά, εφήβους και νεαρούς ενήλικες : Εμπειρία 25 ετών ενός κέντρου και νεότερα δεδομένα σε θεραπεία-πρόγνωση
