| Περίληψη |
ΕΙΣΑΓΩΓΗ-ΣΚΟΠΟΣ
Η θρομβοπενία ανοσολογικής αρχής παλαιότερα ονομαζόμενη Ιδιοπαθής Θρομβοπενική Πορφύρα (ΙΘΠ) αποτελεί μία συχνή αιματολογική διαταραχή σε παιδιά και εφήβους. Πρόκειται για τη συχνότερη επίκτητη αιμορραγική διαταραχή στα παιδιά, ο αυτοάνοσος μηχανισμός της οποίας παραμένει μη πλήρως διευκρινισμένος. Σκοπός της αναδρομικής αυτής μελέτης ήταν η καταγραφή της επιδημιολογίας και της έκβασης των θρομβοπενιών ανοσολογικής αρχής σε παιδιατρικούς-αιματολογικούς ασθενείς της Μονάδας Παιδιατρικής και Εφηβικής Αιματολογίας-Ογκολογίας της Β’ Παιδιατρικής Κλινικής του Α.Π.Θ στο Π.Γ.Ν.Θ ΑΧΕΠΑ τα τελευταία 20 χρόνια (2000-2020), εστιάζοντας σε πιθανούς προδιαθεσικούς παράγοντες που πιθανόν να καθόρισαν την έκβασή της. Επιπρόσθετος στόχος αποτέλεσε η συσχέτιση της αρχικής θεραπευτικής αγωγής με την έκβασή της σε χρονιότητα ή όχι. ΜΕΘΟΔΟΣ
Η αναδρομική αυτή μελέτη διεξήχθη σε παιδιατρικούς αιματολογικούς ασθενείς της Μονάδας Παιδιατρικής και Εφηβικής Αιματολογίας-Ογκολογίας της Β’ Παιδιατρικής Κλινικής του Π.Γ.Ν.Θ ΑΧΕΠΑ. Ο πληθυσμός της μελέτης περιελάβανε παιδιά, ηλικίας 2 μηνών έως 14 ετών με διάγνωση θρομβοπενίας ανοσολογικής αρχής η οποία έγινε κατά τη χρονική περίοδο 2000-2020 (20 έτη). Τα κλινικά και εργαστηριακά δεδομένα των ασθενών ελήφθησαν από τον ηλεκτρονικό και έντυπο φάκελο του καθένα. Για κάθε ασθενή έγινε καταγραφή της ηλικίας κατά την αρχική διάγνωση, του φύλου, της κλινικής εικόνας και των εργαστηριακών ευρημάτων (αριθμός αιμοπεταλίων, απόλυτος αριθμό λεμφοκυττάρων κατά τη διάγνωση) του ιστορικού και της κλινικής εικόνας πιθανής λοίμωξης ή εμβολιασμού που προηγήθηκε, της αγωγής που έλαβαν, τους πιθανούς συνδυασμούς και τροποποιήσεις των θεραπειών (μονοθεραπεία, συνδυαστική θεραπεία από την έναρξη ή στο χρόνο, αποτυχία θεραπείας και μετάβαση σε άλλη) και τέλος, της κατάταξης σε οξεία, εμμένουσα ή χρόνια. Επίσης, κατατάξαμε τους ασθενείς σε ηλικιακές υποομάδες (0-5 ετών, 6-10 ετών και 11-14 ετών) και για κάθε ασθενή καταγράφηκε ο χρόνος απάντησης στην θεραπεία σε μήνες καθώς και η διάρκεια ύφεσης της νόσου.
ΑΠΟΤΕΛΕΣΜΑΤΑ
Στην αναδρομική μας μελέτη, αξιολογήθηκαν 182 ιατρικοί φάκελοι παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 2 μηνών έως 14 ετών με ITP. Μεταξύ αυτών, οι 88 (48,4%) ασθενείς ήταν αγόρια και οι 94 (51,6%) κορίτσια, με μέση ηλικία εμφάνισης τα 5.4 έτη (από 1 μηνών έως και 14 ετών). Σε 58 (31,8%) ασθενείς η νόσος εξελίχθηκε σε εμμένουσα θρομβοπενία, ενώ οι 43 (23,6%) ασθενείς εξ’ αυτών μετέπεσαν σε χρονιότητα. Η διάγνωση των 68 (37, 4%) περιπτώσεων τέθηκε μετά από λοίμωξη, ενώ στις 24 (14,8%) εξ αυτών η νόσος εκδηλώθηκε μετά από εμβολιασμό. Στους 20 (11%) ασθενείς δεν εφαρμόστηκε καμία θεραπεία παρά μόνο παρακολούθηση/αναμονή, στους 83 (45,6%) επιλέχθηκαν τα κορτικοστεροειδή ως πρώτης γραμμής θεραπεία, ενώ στους 153 (84,1%) η γ-σφαιρίνη, η αντι-D ανοσοσφαιρίνη στους 6 (3,3%), η σπληνεκτομή σε 3 (1,6%), η πλασμαφαίρεση σε 1 (0,5%) και ανοσοτροποποιητική αγωγή σε 3 (1,6%) ασθενείς. Συνδυασμός θεραπειών εφαρμόστηκε στους 74 (40,7%) ασθενείς. Το μονοκλωνικό αντίσωμα αντι-CD20 (ριτουξιμάμπη, rituximab) χορηγήθηκε σε 8 (4,4%) περιπτώσεις, ενώ τέλος, αγωνιστής υποδοχέων θρομβοποιητίνης (ελτρομβοπάγκη, eltrolmbopag) σε 3 (1,6%) περιπτώσεις. Δεν συσχετίστηκε με τη μετάπτωση σε χρονιότητα η ομάδα ασθενών που τέθηκε σεπαρακολούθηση/αναμονή, ή έλαβαν κορτικοστεροειδή, ανοσοτροποποιητική αγωγή, μονοκλωνικο αντίσωμα, αγωνιστές υποδοχέων θρομβοποιητίνης, συνδυασμό θεραπειών ή υποβλήθηκαν σε σπληνεκτομή (p<0.005).
Οι ισχυροί προγνωστικοί δείκτες χρονιότητας αποδείχτηκε πως ήταν τόσο ο χαμηλός απόλυτος αριθμός των λεμφοκυττάρων κατά τη διάγνωση, όσο και ο χαμηλός αριθμός των αιμοπεταλίων. Επιπλέον, ιδιαίτερη σημασία δόθηκε στην αντίσταση των ασθενών στην 1ης γραμμής θεραπεία και την ισχυρή συσχέτισή της με τη χρονιότητα της νόσου.
ΣΥΜΠΕΡΑΣΜΑΤΑ
Στη παρούσα μελέτη, ο απόλυτος αριθμός των λεμφοκυττάρων και των αιμοπεταλίων κατά τη διάγνωση, η θεραπευτική παρέμβαση και η αντίσταση των ασθενών στην 1ης γραμμής θεραπεία φάνηκε να είναι σημαντικοί προγνωστικοί παράγοντες για τη χρόνια θρομβοπενία ανοσολογικής αρχής.
|
Θρομβοπενία ανοσολογικής αρχής (ITP), εμπειρία 20 ετών ενός κέντρου
